Wat is het verschil tussen autorisatie en goedkeuring voor noodgevallen?

VioletaStoimenova / Getty-afbeeldingen

Belangrijkste leerpunten

• De FDA werkt nauw samen met fabrikanten aan de veiligheids- en effectiviteitsgegevens die zij verwacht te zien om de goedkeuring van een COVID-19-vaccin te overwegen.
• De FDA is van plan een externe adviescommissie bijeen te roepen om de gegevens van elk COVID-19-vaccin dat voor autorisatie wordt aangevraagd, te beoordelen.
• Bedrijven die een vergunning voor noodgebruik krijgen voor een COVID-19-vaccin, moeten hun klinische proeven voortzetten om informatie op langere termijn over veiligheid en effectiviteit te verstrekken.
• De FDA verwacht van bedrijven die een toestemming voor gebruik in noodgevallen hebben gekregen, dat ze ook een standaardgoedkeuring voor niet-noodsituaties aanvragen.

Vandaag heeft de Food and Drug (FDA) Administration, voor de tweede keer in een week, haar Vaccins and Related Biological Products Advisory Committee bijeengeroepen om een ​​"noodtoestemming voor gebruik" (EUA) aan te bevelen voor een nieuw COVID-19-vaccin gemaakt door Moderna.

Het eerste COVID-19-vaccin, gemaakt door Pfizer-BioNTech, werd vorige week goedgekeurd door de FDA, en de vaccinaties van sommige gezondheidswerkers - de eerste mensen die waren aangewezen om het vaccin te krijgen - begonnen afgelopen maandag in de VS.

Maar wat is precies een EUA?

Het EUA-programma werd in 2004 opgericht, in de nasleep van de terreuraanslag van 11 september 2001 in de VS, om het gebruik van een niet-goedgekeurd medisch product of een niet-goedgekeurd gebruik van een goedgekeurd medisch product tijdens een uitgeroepen noodsituatie voor de volksgezondheid toe te staan. COVID-19 werd op 31 januari 2020 door de minister van Volksgezondheid en Human Services Alex Azar in de VS opgericht als een noodsituatie voor de volksgezondheid.

COVID-19-vaccins: blijf op de hoogte van de beschikbare vaccins, wie ze kan krijgen en hoe veilig ze zijn.

"Wanneer er een noodsituatie is uitgeroepen, kan de FDA een oordeel vellen dat het de moeite waard is om iets vrij te geven voor gebruik, zelfs zonder al het bewijs dat de doeltreffendheid en veiligheid ervan volledig zou aantonen", zegt Joshua Sharfstein, een voormalig plaatsvervangend hoofdcommissaris bij de FDA, tegen Verywell . Sharfstein is nu vice-decaan voor Public Health Practice and Community Engagement aan de Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health in Baltimore, Maryland.

Eerder werden EUA's afgegeven voor medicijnen of vaccins om miltvuur, ebola en het ademhalingssyndroom in het Midden-Oosten (MERS) te behandelen of te voorkomen, zegt Sharfstein.

EUA-toepassingsvereisten

Een fabrikant kan een EUA aanvragen - in tegenstelling tot een meer formele goedkeuring voor een biologische vergunningsaanvraag (BLA) - als er geen ander vaccin beschikbaar is om de aandoening te voorkomen. Bovendien moet de FDA beslissen dat de bekende en mogelijke voordelen van het vaccin opwegen tegen de risico's van het ontvangen ervan.

"[Voor een EUA] zijn er over het algemeen minder gegevens dan beschikbaar zouden zijn geweest voor [een BLA]," vertelt LJ Tan, chief strategy officer van de Immunization Action Coalition, een belangenbehartigingsgroep die werkt aan het verhogen van de vaccinatiegraad in de VS, vertelt Verywell "Maar dat wil niet zeggen dat het ontwerp van de klinische onderzoeken in gevaar komt. Het is alleen dat de EUA eerder wordt afgegeven dan de licentieverlening, dus we zullen nog niet zo veel gegevens hebben verzameld voor de proef."

Volgens de FDA moeten producten die voor een EUA zijn ingediend, nog steeds grondig worden getest. In oktober deelde de FDA brancherichtlijnen met betrekking tot wat ze zouden zoeken in termen van veiligheids- en effectiviteitsgegevens voor COVID-19-vaccins, inclusief gegevens uit onderzoeken naar de veiligheid van het vaccin, plus ten minste twee maanden follow-up na klinische proef voltooiingen.

Volgens de richtlijnen kan de FDA een EUA voor een vaccin verlenen als:

• Het product kan een dergelijke ernstige of levensbedreigende ziekte of aandoening die kan worden veroorzaakt door SARS-CoV-2 redelijkerwijs voorkomen, diagnosticeren of behandelen.
• De bekende en potentiële voordelen wegen zwaarder dan de bekende en potentiële risico's.
• Er is geen geschikt, goedgekeurd en beschikbaar alternatief voor het product voor het diagnosticeren, voorkomen of behandelen van de ziekte of aandoening.

De FDA verwacht van vaccinfabrikanten dat ze een plan opnemen voor het opvolgen van de veiligheid van het vaccin - wat inhoudt dat alle meldingen van sterfgevallen, ziekenhuisopnames en andere ernstige of klinisch significante bijwerkingen worden onderzocht - bij personen die het vaccin krijgen onder een EUA.

"Open en duidelijk zijn over de omstandigheden waaronder de afgifte van een noodtoestemming voor gebruik van een COVID-19-vaccin gepast zou zijn, is van cruciaal belang om het vertrouwen van het publiek op te bouwen en ervoor te zorgen dat COVID-19-vaccins eenmaal beschikbaar zijn", aldus Peter Marks, MD, PhD, directeur van het FDA's Center for Biologics Evaluation and Research, zei in een verklaring. “Naast het schetsen van onze verwachtingen voor vaccinsponsors, hopen we ook dat de richtlijnen van het agentschap voor COVID-19-vaccins het publiek helpen ons op wetenschap gebaseerde besluitvormingsproces te begrijpen dat de kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid van vaccins garandeert voor elk vaccin dat is geautoriseerd of goedgekeurd. . "

De FDA verwacht ook dat fabrikanten die een EUA ontvangen, hun klinische proeven voortzetten en uiteindelijk een BLA aanvragen. Een EUA is niet langer geldig zodra een noodverklaring voor de volksgezondheid niet langer van kracht is, wat betekent dat volledige goedkeuring nodig zal zijn om het vaccin te kunnen blijven gebruiken.

Wat dit voor u betekent

De Food and Drug Administration staat bedrijven toe om autorisatie voor COVID-19 aan te vragen volgens een procedure die een vergunning voor noodgebruik wordt genoemd en die de tijd die nodig is om een ​​vaccin goedgekeurd te krijgen, kan versnellen.