Experimenteel ALS-medicijn vertraagt ​​ziekteprogressie in voorlopige studie

koto_feja / Getty Images

Belangrijkste leerpunten

• Een nieuw medicijn om ALS te behandelen vertraagde de progressie van de ziekte bij patiënten in een nieuwe studie.
• Het verschil tussen patiënten die het medicijn gebruikten en degenen die een placebo gebruikten, was klein maar significant.
• Ongeveer 12.000 tot 15.000 mensen in de VS hebben ALS.

Een experimenteel medicijn kan de progressie van de hersenziekte amyotrofische laterale sclerose (ALS) helpen vertragen, volgens een nieuwe studie van deNew England Journal of MedicineBehandelingsopties voor ALS-patiënten zijn zeer beperkt, dus onderzoekers hopen dat dit medicijn mogelijk kan dienen als een aanvullende therapie.

ALS is een groep van zeldzame neurologische aandoeningen waarbij de zenuwcellen betrokken zijn die verantwoordelijk zijn voor het beheersen van vrijwillige spierbewegingen zoals kauwen, lopen en praten, volgens het National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS). de symptomen worden na verloop van tijd erger en er is momenteel geen remedie voor. Elk jaar wordt in de Verenigde Staten ongeveer 5.000 mensen gediagnosticeerd met ALS.

Voor de studie, die op 3 september werd gepubliceerd, testten onderzoekers een nieuw medicijn, een combinatie van natriumfenylbutyraat-taurursodiol genaamd AMX0035, op patiënten met ALS. Van die patiënten kregen 89 de nieuwe medicatie, terwijl 48 een placebo kregen. De onderzoekers volgden vervolgens de patiënten gedurende 24 weken en maten de progressie van hun ziekte met behulp van de Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R), een meting van de ernst van de ALS van een patiënt.

Aan het einde van de studie vertoonden patiënten die AMX0035 gebruikten een langzamere functionele achteruitgang dan degenen die de placebo gebruikten. Onderzoekers riepen op tot langere en grotere onderzoeken als de volgende stap voor het medicijn.

"Dit is een belangrijke stap voorwaarts en zeer hoopgevend nieuws voor mensen met ALS en hun families", zegt hoofdauteur Sabrina Paganoni, MD, PhD, een assistent-professor aan de Harvard Medical School en het Spaulding Rehabilitation Hospital. “Patiënten die werden behandeld met AMX0035 behielden hun fysieke functie langer dan degenen die placebo kregen. Dit betekent dat ze meer onafhankelijkheid behielden bij activiteiten in het dagelijks leven die belangrijk zijn voor patiënten, zoals het vermogen om te lopen, te praten en voedsel door te slikken. "

Wat dit voor u betekent

De proef voor AMX0035 voor de behandeling van ALS is nog aan de gang. Maar na verloop van tijd kan dit nieuwe medicijn uiteindelijk een andere steunpilaar van de ALS-behandeling worden.

ALS begrijpen

Wanneer een patiënt ALS heeft, ervaren ze een geleidelijke verslechtering van hun motorneuronen, of zenuwcellen die communicatie verzorgen van de hersenen naar het ruggenmerg en de spieren, legt NINDS uit. Bij ALS degenereren of sterven motorneuronen in de hersenen en het ruggenmerg. en stop met het verzenden van berichten naar de spieren. Het resultaat is dat de spieren geleidelijk zwakker worden, trillen en wegkwijnen. Na verloop van tijd zijn de hersenen niet langer in staat om vrijwillige spierbewegingen te sturen.

"ALS is een zeer moeilijke ziekte voor patiënten en familie", vertelt Amit Sachdev, MD, medisch directeur in de afdeling neuromusculaire geneeskunde aan de Michigan State University, aan Verywell.

Uiteindelijk zal een persoon met ALS het vermogen verliezen om te spreken, eten, bewegen en ademen, zegt de NINDS.

Volgens de NINDS sterven de meeste mensen met ALS aan ademhalingsfalen binnen 3 tot 5 jaar na het verschijnen van de symptomen, volgens de NINDS Ongeveer 10% van de mensen met de diagnose zal 10 of meer jaar overleven.

Hoe AMX0035 kan helpen

Er is momenteel geen effectieve behandeling om de progressie van de ziekte te stoppen of om te keren. Er zijn echter behandelingen die een patiënt kunnen helpen hun symptomen onder controle te houden en ze comfortabeler te maken. ALS-patiënten krijgen doorgaans een combinatie van medicijnen met mogelijke fysiotherapie en voedingsondersteuning.

De Food and Drug Administration (FDA) keurde de medicijnen riluzol (Rilutek) en edaravone (Radicava) goed om ALS te behandelen. de achteruitgang van het dagelijks functioneren van een patiënt vertragen.

AMX0035 is geen vervangingstherapie voor bestaande medicijnen, zegt Paganoni. In plaats daarvan wordt gedacht dat het kan dienen als een aanvullende therapie.

Sabrina Paganoni, MD, PhD

Dit vertelt ons dat we wellicht een combinatie van verschillende behandelingen nodig hebben om ALS het meest effectief te bestrijden.

In deze laatste studie gebruikten de meeste patiënten al riluzol, edaravone of beide. "AMX0035 bood extra voordelen bovenop de standaardzorg", zegt Paganoni. “Bovendien zijn de werkingsmechanismen van deze medicijnen verschillend. Dit vertelt ons dat we misschien een combinatie van verschillende behandelingen nodig hebben om ALS het meest effectief te bestrijden. "

Er is geen enkel medicijn gemaakt dat de progressie van ALS volledig stopt, maar experts hebben hoop voor de toekomst van ALS-behandeling. "Er zijn nieuwe behandelingen nodig", zegt Sachdev. "Dit medicijn zou een goede stap zijn."

Sachdev waarschuwt echter dat AMX0035 geen wondermiddel is voor ALS. "In dit onderzoek bleven de patiënten gestaag achteruitgaan", zegt hij. "Hun achteruitgang vertraagde, maar slechts bescheiden."

Op de ALSFRS-R-schaal scoorden studiedeelnemers die AMX0035 namen gemiddeld 2,32 punten hoger op een schaal van 0-48, wat het vermogen van een patiënt om zelfstandig 12 dagelijkse activiteiten uit te voeren, zoals praten, lopen en schrijven, afbreekt.

Wat er daarna gebeurt met AMX0035

Deze specifieke studie was relatief kort, waardoor het onduidelijk was of het medicijn de dood van een persoon zou kunnen vertragen en hen meer controle over spierbewegingen voor extra maanden zou geven, zegt Sachdev. Het proces is echter aan de gang.

Deelnemers die de proef voltooiden, kregen de mogelijkheid om AMX0035 langdurig te gebruiken. "Deze verlenging is belangrijk omdat het ons zal leren over de impact van het medicijn op de overleving", zegt Paganoni. "We volgen de deelnemers nu al drie jaar."

Paganoni is hoopvol over de toekomst van ALS-behandeling.

"Het vertragen van de ziekte is een belangrijk doel bij een snel voortschrijdende ziekte zoals ALS, omdat een langzamere ziekte een langer behoud van de fysieke functie betekent en meer onafhankelijkheid bij dagelijkse activiteiten", zegt ze. “We hopen dat we in de toekomst een medicijn of een combinatie van medicijnen kunnen vinden die de ziekte volledig kunnen stoppen of zelfs omkeren. Ondertussen vertelt elk succesverhaal zoals dit ons dat we op de goede weg zijn. "