FatCamera / Getty-afbeeldingen
Belangrijkste leerpunten
- Veel oudere volwassenen met acute myeloïde leukemie (AML) kunnen vanwege de toxiciteit geen traditionele agressieve chemotherapiebehandeling krijgen.
- De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft het gebruik van een nieuw medicijn in combinatie met een van de standaardbehandelingen voor AML goedgekeurd.
- De nieuwe therapie kan een optie zijn voor AML-patiënten die geen intensieve chemotherapie kunnen krijgen.
Op 16 oktober verleende de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) regelmatig goedkeuring aan venetoclax, een nieuw medicijn, in combinatie met andere standaardbehandelingen om patiënten met acute myeloïde leukemie (AML) te behandelen. het medicijn versnelde de goedkeuring in november 2018. Een studie uit augustus gepubliceerd inThe New England Journal of Medicineontdekte dat de therapie de mortaliteit van de patiënt met maar liefst 34% kon verminderen.
Venetoclax moet worden gebruikt in combinatie met azacitidine, decitabine of lage dosis cytarabine (LDAC) voor nieuw gediagnosticeerde AML bij volwassenen van 75 jaar of ouder, of bij mensen met andere aandoeningen waardoor ze geen intensieve chemotherapie kunnen ondergaan.
"De prognose bij oudere patiënten met AML die niet in aanmerking komen voor intensieve chemotherapie, is over het algemeen slecht, en decennia lang zijn er beperkte behandelingsopties voor deze patiënten", zegt Tony Lin, PharmD, senior wetenschappelijk directeur bij AbbVie, het bedrijf dat venetoclax produceert. , vertelt Verywell. "Onze recente FDA-goedkeuring is belangrijk omdat gegevens uit onze VIALE-A-studie hebben aangetoond dat Venclexta (venetoclax) plus azacitidine pas gediagnosticeerde AML-patiënten, die niet in aanmerking komen voor intensieve chemotherapie, langer kunnen leven dan degenen die alleen met azacitidine zijn behandeld."
Verbeterde overleving
De studie van augustus beoordeelde de effectiviteit van twee behandelingsopties bij 431 volwassenen in de leeftijd van 49 tot 91 jaar met AML. De kandidaten hadden nog geen chemotherapie gekregen voor hun diagnose en kwamen niet in aanmerking voor agressieve chemotherapie vanwege hun leeftijd of naast elkaar bestaande medische aandoeningen.
Een groep van 145 patiënten kreeg azacitidine, een bekend voorkeursgeneesmiddel voor AML bij oudere patiënten die geen kandidaat zijn voor andere geneesmiddelen voor chemotherapie. De overige 286 patiënten kregen azacitidine met venetoclax (Venclexta).
De patiënten die alleen met azacitidine werden behandeld, hadden een mediane overlevingskans van 9,6 maanden. De patiënten die azacitidine en venetoclax samen kregen, hadden een mediane overlevingskans van 14,7 maanden.
Van degenen die azacitidine en venetoclax samen gebruikten, ging 36,7% in volledige remissie, vergeleken met 17,9% van degenen die alleen azacitidine namen.
Wat dit voor u betekent
Als u of een geliefde AML heeft en geen kandidaat bent voor chemotherapie, kan de nieuwe door de FDA goedgekeurde combinatie van geneesmiddelen een haalbare behandelingsoptie voor u zijn. Bespreek met uw oncoloog of de nieuwe therapie geschikt is voor u en uw behandelplan.
Venetoclax en Azacitidine
In 2016 werd venetoclax door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van chronische lymfatische leukemie (CLL). Venetoclax is het eerste medicijn in een klasse van medicijnen dat bindt aan het B-cellymfoom-2 (BCL-2) -eiwit, dat kanker helpt cellen overleven. Dit voorkomt dat het eiwit een interactie aangaat met de kankercellen, waardoor ze sneller afsterven.
Gwen Nichols, MD
Het is geen remedie, maar als je 75 jaar oud bent en je krijgt nog een paar jaar leven, is dat een game-wisselaar.
- Gwen Nichols, MD
De FDA keurde venetoclax al goed in combinatie met twee andere medicijnen (decitabine of cytarabine) voor AML-patiënten van 75 jaar of ouder die geen kandidaat zijn voor traditionele chemotherapie.
Azacitidine is een type chemotherapie-medicijn dat bekend staat als demethylerende middelen.Het richt zich op cellen met abnormaal kankerachtig DNA. Er wordt ook gedacht dat het het beenmerg helpt om meer normale rode bloedcellen te produceren, waardoor de behoefte aan bloedtransfusies afneemt.
"De standaard chemotherapie is helaas niet zo effectief", zegt Gwen Nichols, MD, hoofd medische dienst van de Leukemia and Lymphoma Society, tegen Verywell. "Hoewel de eerste behandeling effectief kan zijn, hervallen meer dan 60 tot 70% van de volwassenen."
Veel patiënten met hartaandoeningen, nieraandoeningen en diabetes kunnen geen traditionele chemotherapie voor AML krijgen.
Voordelen van de combinatie
Een voordeel van de combinatie van azacitidine en venetoclax is dat het niet intraveneus hoeft te worden toegediend in een ziekenhuis. Venetoclax wordt geleverd in een pil die via de mond kan worden ingenomen. Veel patiënten kunnen azacitidine als injectie krijgen, vergelijkbaar met insuline.
In tegenstelling tot chemotherapie hebben patiënten geen langdurige IV-toegang nodig en is er een lager risico op complicaties die verband houden met IV-wondinfecties of -storingen.
"Patiënten hoeven voor deze behandeling niet altijd in het ziekenhuis te blijven", zegt Nichols. "Vaak kunnen ze hun medicijnen thuis of in de polikliniek krijgen. Vanuit het oogpunt van kwaliteit van leven is het compleet anders. "
Voor personen met AML die geen kandidaat zijn voor traditionele agressieve chemotherapie, biedt de nieuwe medicijncombinatie hoop.
"Het is geen genezing, maar als je 75 jaar oud bent en je krijgt nog een paar jaar leven, is dat een game-wisselaar", zegt Nichols. "Alles wat ons wegleidt van de traditionele gifstoffen, is een stap in de goede richting."
Het behandelingsprotocol is nog niet goed ingeburgerd bij kinderen met AML, maar Nichols zegt dat er aanvullend onderzoek gaande is bij jongere populaties. "Het idee dat venetoclax een doelwit is, is hoopvol", zegt ze. "Het betekent niet dat we chemotherapie weggooien omdat het nog steeds erg effectief is, maar het idee dat we het beter kunnen doen, is erg opwindend."
