Nieuwere therapieën komen vrij snel in opkomst voor patiënten met bloedkankers of hematologische maligniteiten, zoals leukemie, lymfoom en multipel myeloom.
jovanmandic / iStock / Getty ImagesDe onderstaande vorderingen op de behandeling kunnen worden gezien als kleine stapjes in plaats van grote sprongen voorwaarts; deze therapieën kunnen echter overlevingsvoordelen bieden die buitengewoon betekenisvol kunnen zijn voor de getroffenen.
In sommige gevallen kunnen opkomende therapieën zelfs de vlam van hoop brandend houden - dat genezende behandelingen zoals beenmergtransplantatie uiteindelijk kunnen worden voortgezet - terwijl dit voorheen misschien geen optie was.
Overlevingswinsten moeten in overweging worden genomen, samen met bijwerkingen en toxiciteit; in deze situaties willen patiënten doorgaans zowel zo goed als ze kunnen (kwaliteit van leven) als zo lang als ze kunnen (overleven) leven.
Onlangs goedgekeurde therapieën
Medicijn
Ziekte onderzocht
Comparatief voordeel
Inotuzumab ozogamicine (Besponsa)
Recidiverende of refractaire B-cel ALL
35,8 procent bereikte een volledige respons (versus slechts 17,4 procent met standaardtherapie)
Mediane overlevingstijd van 8,0 maanden (vs. 4,9 maanden met standaardtherapie)
Lenalidomide (Revlimid)
Nieuw gediagnosticeerd multipel myeloom
Onderhoudstherapie met lenalidomide na transplantatie verminderde het sterftecijfer met 25 procent in vergelijking met placebo of observatie.
Verbeterde overleving zonder ziekteprogressie: 52,8 maanden met lenalidomide versus 23,5 maanden
Daunorubicine en cytarabine liposoom voor injectie (Vyxeos)
Nieuw gediagnosticeerde therapiegerelateerde AML (t-AML)
AML met aan myelodysplasie gerelateerde veranderingen (AML-MRC)
Verbeterde overleving vergeleken met patiënten die afzonderlijke behandelingen met daunorubicine en cytarabine kregen (mediane totale overleving 9,56 maanden vs. 5,95 maanden).
1. Inotuzumab Ozogamicine (Besponsa) voor acute lymfatische leukemie
Volgens schattingen van de American Cancer Society werden in 2017 ongeveer 5.970 nieuwe gevallen van acute lymfatische leukemie (ALL) verwacht in de Verenigde Staten, met ongeveer 1.440 sterfgevallen in hetzelfde jaar. Ondanks verbeteringen in de behandeling van veel verschillende soorten bloedkanker in de afgelopen decennia, blijft de prognose voor deze patiënten met ALL slecht.
Allogene stamceltransplantatie (beenmergtransplantatie van een donor) biedt potentieel de belofte van genezing voor volwassenen met ALL. Er moet echter een hindernis worden genomen: de lage percentages van volledige remissie met de huidige chemotherapiebehandelingen. Stamceltransplantatie vereist typisch dat een persoon een volledige remissie van zijn ziekte heeft bereikt, en helaas betekent dit dat relatief weinig volwassenen met recidiverende of refractaire B-cel ALL (een ziekte die ondanks behandeling is teruggekomen) tot transplantatie kunnen komen.
Daarom zijn medicijnontwikkelaars op zoek naar nieuwe hulpmiddelen om deze kankercellen aan te pakken. Het aanvallen van cellen met een marker die CD22 wordt genoemd, kan in de juiste omstandigheden zo'n hulpmiddel zijn. CD22 is een molecuul dat wordt gemaakt door bepaalde cellen in het lichaam en door deze cellen, bijna als tags, aan de buitenkant van de cel, in het celmembraan, wordt geplaatst. Bij patiënten met B-cel ALL hebben de kankercellen dit CD22-molecuul in ongeveer 90 procent van de gevallen - en dat zijn vrij goede kansen bij de behandeling van kanker.
Inotuzumab ozogamicine (Besponsa) is een gehumaniseerd anti-CD22 monoklonaal antilichaam dat is gehecht aan calicheamicine, een middel dat gerichte cellen kan doden.
Inotuzumab ozogamicine wordt een conjugaat genoemd omdat het een antilichaam is dat is gehecht aan of is geconjugeerd met een middel dat cellen kan doden. Het antilichaamdeel zoekt naar cellen die de CD22-marker hebben, en het geconjugeerde deel vernietigt de beoogde cel.
De FDA keurde inotuzumab ozogamicine goed op basis van bewijs uit een klinische studie waarin onderzoekers de veiligheid en werkzaamheid van het medicijn onderzochten in vergelijking met een alternatief chemotherapie-regime. Deze studie omvatte 326 patiënten met recidiverende of refractaire B-cel ALL en die een of twee eerdere behandelingen hadden ondergaan.
Volgens de FDA ervoer 35,8 procent van de 218 geëvalueerde patiënten die inotuzumab ozogamicine kregen een volledige respons, gedurende een mediane periode van 8,0 maanden; van de patiënten die alternatieve chemotherapie kregen, ervoer slechts 17,4 procent een volledige respons, gedurende gemiddeld 4,9 maanden. Inotuzumab ozogamicine is dus een belangrijke nieuwe behandelingsoptie voor recidiverende of refractaire B-cel ALL.
Vaak voorkomende bijwerkingen van inotuzumab ozogamicine zijn onder meer een laag aantal bloedplaatjes (trombocytopenie), een laag gehalte aan bepaalde witte bloedcellen (neutropenie, leukopenie), infectie, een laag gehalte aan rode bloedcellen (anemie), vermoeidheid, ernstige bloeding (bloeding), koorts ( pyrexie), misselijkheid, hoofdpijn, laag aantal witte bloedcellen met koorts (febriele neutropenie), leverschade (verhoogde transaminasen en / of gammaglutamyltransferase), buikpijn en hoge niveaus van bilirubine in het bloed (hyperbilirubinemie). Zie de volledige voorschrijfinformatie voor aanvullende veiligheidsinformatie.
2. Lenalidomide (Revlimid) na transplantatie bij multipel myeloom
Onderhoudstherapie met lenalidomide na autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (beenmergtransplantatie via zelfdonatie) verminderde het sterftecijfer met 25 procent in vergelijking met placebo of observatie bij patiënten met nieuw gediagnosticeerd multipel myeloom, volgens de resultaten van een recente meta-analyse.
McCarthy en collega's analyseerden de gegevens van patiënten uit drie gerandomiseerde klinische onderzoeken uit de Verenigde Staten, Frankrijk en Italië. Aan de onderzoeken namen patiënten deel met nieuw gediagnosticeerd multipel myeloom die zelf-gedoneerde (autologe) beenmergtransplantatie kregen en daarna 1208 van hen werden behandeld met lenalidomide, terwijl 603 patiënten ofwel een placebo kregen ofwel eenvoudig werden geobserveerd of gecontroleerd.
Patiënten die werden behandeld met lenalidomide hadden een verbeterde overleving, zonder progressie van hun ziekte, vergeleken met degenen die placebo of observatie kregen (52,8 maanden versus 23,5 maanden). In totaal overleden 490 patiënten. Een significant overlevingsvoordeel werd gezien in de lenalidomidegroep.
Een groter deel van de patiënten in de lenalidomidegroep ondervond een hematologische tweede primaire maligniteit en een solide tumor tweede primaire maligniteit; de mate van progressie, mortaliteit door alle oorzaken of mortaliteit als gevolg van myeloom waren echter allemaal groter in de placebo / observatiegroep.
3. Chemotherapie met vaste combinatie voor acute myeloïde leukemie
AML is een snel voortschrijdende kanker die begint in het beenmerg en snel een verhoogd aantal witte bloedcellen in de bloedbaan veroorzaakt. Ongeveer 21.380 mensen zullen dit jaar de diagnose AML krijgen en ongeveer 10.590 patiënten met AML zullen aan de ziekte overlijden.
Vyxeos is een vaste combinatie van de chemotherapiemedicijnen daunorubicine en cytarabine, waardoor sommige patiënten langer kunnen leven dan wanneer ze de twee therapieën afzonderlijk zouden krijgen. De FDA heeft Vyxeos goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met twee soorten acute myeloïde leukemie (AML):
- Nieuw gediagnosticeerde therapiegerelateerde AML (t-AML), en
- AML met aan myelodysplasie gerelateerde veranderingen (AML-MRC).
T-AML komt voor als een complicatie van chemotherapie of bestraling bij ongeveer 8 tot 10 procent van alle patiënten die voor kanker worden behandeld. Gemiddeld treedt het op binnen vijf jaar na behandeling. AML-MRC is een type AML dat wordt geassocieerd met een voorgeschiedenis van bepaalde bloedaandoeningen en andere belangrijke mutaties in de leukemiecellen. Zowel patiënten met t-AML als patiënten met AML-MRC hebben een zeer lage levensverwachting.
In een klinische studie leefden 309 patiënten met nieuw gediagnosticeerde t-AML of AML-MRC die gerandomiseerd waren om Vyxeos of afzonderlijk toegediende behandelingen met daunorubicine en cytarabine te krijgen, langer dan patiënten die afzonderlijke behandelingen met daunorubicine en cytarabine kregen (mediaan totale overleving 9,56 maanden vs. 5,95 maanden).
Vaak voorkomende bijwerkingen waren bloedingen (bloeding), koorts met laag aantal witte bloedcellen (febriele neutropenie), huiduitslag, zwelling van de weefsels (oedeem), misselijkheid, ontsteking van de slijmvliezen (mucositis) en andere bijwerkingen, waaronder gastro-intestinale problemen ernstige infecties en abnormaal hartritme (aritmie).
