Wat zijn biologische behandelingen?

"Biologische geneesmiddelen" verwijst naar elk type medische therapie die is afgeleid van levende organismen zoals mensen, dieren of micro-organismen. Dit in tegenstelling tot traditionele niet-biologische farmaceutische geneesmiddelen, die via chemische processen in een laboratorium worden gesynthetiseerdzonderdelen van levende wezens gebruiken. Andere termen die soms ook worden gebruikt, zijn onder meer 'biologische therapie', 'biologische therapie', 'biologische middelen' en 'biologische geneesmiddelen'. U kunt ze ook horen roepen bij hun vrij verkrijgbare namen, of als een specifieke subcategorie van biologische therapieën (bijvoorbeeld gentherapie).

De oudste vormen van biologische geneesmiddelen bestaan ​​al vele jaren, zoals de vaccins die in de 19e eeuw zijn ontwikkeld. Insuline was een andere relatief vroege biologische therapie. Sinds de jaren negentig is het aantal biologische geneesmiddelen op de markt echter enorm toegenomen. Er zijn nu veel soorten biologische therapie beschikbaar om een ​​breed scala aan verschillende medische aandoeningen te behandelen, zoals verschillende vormen van kanker en auto-immuunziekten. Elk jaar worden er meer ontwikkeld en beschikbaar gesteld. Deze biologische therapieën hebben allemaal verschillende voordelen en mogelijke risico's.

Welke soorten biologische therapie zijn beschikbaar?

Enkele van de algemene klassen van biologische geneesmiddelen zijn:

• Bloed of andere bloedproducten (zoals bloedplaatjes)
• Steroïde hormoontherapieën (zoals oestrogeen, testosteron)
• Vaccins (zoals voor ziektepreventie)
• Antitoxines (zoals om een ​​slangenbeet te behandelen)
• Recombinante eiwitten (zoals insuline of erytropoëtine)
• Recombinante nucleïnezuren (zoals die ontwikkeld voor genetische hypercholesterolemie)
• Interleukinen (immuunmoleculen die kunnen worden gebruikt om bepaalde infecties en kankers te behandelen)
• Pezen, ligamenten of andere materialen die worden gebruikt voor transplantatie
• Monoklonale antilichamen (zoals die worden gebruikt om auto-immuunziekten en kanker te behandelen)
• Stamceltherapieën (zoals voor bepaalde kankers of genetische ziekten)
• Andere celtherapieën (zoals specifieke T-cellen die worden gebruikt om kanker te behandelen)
• Gentherapieën (zoals die voor genetische aandoeningen)

Hoe werken biologische geneesmiddelen?

Verschillende biologische therapieën hebben verschillende doeleinden, doelen en ontwerp, en ze werken allemaal een beetje anders. Aarzel niet om uw zorgverlener te vragen als u vragen heeft over de specifieke biologische therapie die voor u relevant is.

Tocilizumab (handelsnaam Actemra), een biologisch middel dat wordt gebruikt om reumatoïde artritis te behandelen, behoort bijvoorbeeld tot een klasse van biologische therapieën die monoklonale antilichamen worden genoemd. Technisch gezien is tocilizumab een recombinant monoklonaal IgG1 anti-humaan IL-6-receptorantilichaam. In tegenstelling tot antilichamen die uw lichaam van nature aanmaakt, bestrijdt dit type antilichaam de infectie niet. In plaats daarvan kan het worden gebruikt om aandoeningen zoals reumatoïde artritis rechtstreeks aan te pakken.

IL-6 is een cytokine (een immuunsignaleringsmolecuul). Het kan cellen binden en signalen verzenden. Wanneer IL-6 bindt, neigt het tot een toename van ontstekingen en andere processen die reumatoïde artritis verergeren. Tocilizumab blokkeert gedeeltelijk de receptor voor IL-6, wat de symptomen kan verminderen.

Deze specifieke monoklonale antilichamen worden geproduceerd door middel van een reeks stappen, te beginnen met de vroege productie van antilichamen bij muizen. Vervolgens modificeren wetenschappers deze antilichamen en vervangen ze een groot deel door delen van antilichamen van mensen. In het laboratorium worden veel identieke kopieën gemaakt van deze nieuwe antilichamen. Deze hybride antilichamen kunnen vervolgens aan de patiënt worden gegeven om de reactie van het lichaam op IL-6 te helpen blokkeren.

Als een biologische stof 'ab' aan het einde van zijn naam heeft, is dat een goede aanwijzing dat het product een soort gemodificeerd antilichaam is.

Waarin verschillen biologische therapieën van traditionele farmaceutische geneesmiddelen?

Over het algemeen is het productieproces voor biologische geneesmiddelen ingewikkelder dan voor geneesmiddelen met kleine moleculen ("niet-biologische" medicamenteuze behandelingen, zoals aspirine). Dit is een deel van de reden waarom biologische geneesmiddelen doorgaans duurder zijn dan niet-biologische behandelingsalternatieven. Omdat het fabricageproces zo gecompliceerd is, wordt de structuur van biologische geneesmiddelen mogelijk niet volledig begrepen. Het kan voor een ander bedrijf moeilijk of onmogelijk zijn om het exact te repliceren.

Biologische geneesmiddelen zijn grotere, complexere moleculen in vergelijking met traditionele farmaceutische geneesmiddelen. In tegenstelling tot traditionele geneesmiddelen, hebben ze een onderdeel van een levend organisme nodig om te kunnen worden vervaardigd.

Over het algemeen zijn biologische therapieën meer doelgemedieerd dan niet-biologische behandelingen. Methotrexaat en sulfasalazine zijn bijvoorbeeld tweeniet-biologische medicamenteuze behandelingen voor reumatoïde artritis. Deze medicijnen hebben invloed op meerdere verschillende delen van het immuunsysteem van een persoon. Daarentegen hebben biologische therapieën voor reumatoïde artritis zeer specifieke doelen (zoals het blokkeren van een specifieke receptor voor een gericht immuunmolecuul). Dit verkleint de kans op bepaalde bijwerkingen, hoewel andere nog steeds een potentieel risico vormen.

Biologische geneesmiddelen zijn over het algemeen gevoeliger voor warmte en licht. Ze kunnen vaak niet via de mond worden ingenomen, maar moeten via injectie of infusie worden toegediend.

Aandoeningen die kunnen worden behandeld met biologische therapie

Meer recentelijk ontwikkelde biologische therapieën hebben een revolutie teweeggebracht in de behandeling van veel verschillende ziekten. Ze zijn vooral belangrijk geweest voor de behandeling van auto-immuunziekten, kanker en bepaalde genetische aandoeningen.

Er zijn bijvoorbeeld biologische therapieën ontwikkeld om het volgende te behandelen:

• Reumatoïde artritis
• Psoriasis
• Spondylitis ankylopoetica
• ziekte van Crohn
• Multiple sclerose
• Diabetische retinopathie
• Leeftijdsgebonden maculaire degeneratie
• Suikerziekte
• Maagkanker
• Borstkanker
• Darmkanker
• Vormen van leukemie en lymfoom
• Onvruchtbaarheid
• Osteoporose
• Taaislijmziekte
• Hemofilie
• Sikkelcelziekte

Biologie bij auto-immuunziekten

Enkele van de meest gebruikte biologische geneesmiddelen worden gebruikt voor auto-immuunziekten, ziekten waarbij het immuunsysteem van het lichaam een ​​rol speelt bij het abnormaal aanvallen van het eigen weefsel. Deze omvatten aandoeningen zoals reumatoïde artritis, psoriasis, de ziekte van Crohn en andere. Veel van deze specifieke therapieën zijn door de FDA goedgekeurd om meer dan één type auto-immuunziekte te behandelen.In sommige gevallen kunnen artsen deze behandelingen off-label voorschrijven als ze niet de volledige reeks onderzoeken hebben ondergaan die nodig zijn voor goedkeuring door de FDA, maar er is nog steeds een goede reden om aan te nemen dat ze effectief kunnen zijn.

Omdat biologische geneesmiddelen vaak duurder en moeilijker toe te dienen zijn, worden ze vaak (maar niet altijd) gegeven nadat u een andere niet-biologische therapie heeft geprobeerd.

Een van de meest voorkomende soorten moderne biologische therapieën voor auto-immuunziekten is de TNF-blokker. TNF-blokkers zijn onder meer de populaire geneesmiddelen etanercept (Enbrel), adalimumab (Humira) en infliximab (Remicade). Deze medicijnen blokkeren allemaal de stroomafwaartse inflammatoire effecten van een immuunmolecuul genaamd TNF-alfa. Ze zijn door de FDA goedgekeurd voor verschillende auto-immuunziekten.

Er zijn andere biologische geneesmiddelen ontwikkeld om de receptoren voor verschillende immuunmoleculen te blokkeren. Anderen waren ontworpen om T-cellen, specifieke cellen in het immuunsysteem, te targeten. Enkele van deze andere biologische geneesmiddelen die belangrijk zijn bij auto-immuunziekten zijn:

• Ustekinumab (Stelara)
• Secukinumab (Cosentyx)
• Abatacept (Orencia)
• Guselkumab (Tremfya)

Een andere belangrijke biologische stof bij auto-immuunziekten is interferon beta-1a (Avonex), een belangrijke behandeling voor multiple sclerose.

Biologie bij de behandeling van kanker

Biologische therapieën zijn ook erg belangrijk voor de behandeling van kanker, en vele worden nog steeds ontwikkeld. Er zijn veel verschillende soorten van deze behandelingen. Soms worden ze gebruikt als eerstelijnsbehandeling. Andere keren worden ze gebruikt nadat andere behandelingen hebben gefaald, of bij vergevorderde kankers. Vaak worden ze naast andere behandelingen gebruikt.

Sommige van deze behandelingen zijn therapeutische antilichamen. Het medicijn, pembrolizumab (Keytruda), is bijvoorbeeld een biologisch ontworpen antilichaam dat is goedgekeurd voor de behandeling van veel verschillende soorten solide tumoren. Het werkt door zich te richten op een bepaalde receptor die op bepaalde immuuncellen wordt aangetroffen. Daardoor kunnen de immuuncellen kankercellen gemakkelijker vernietigen. Dit soort biologische therapieën die het immuunsysteem van het lichaam stimuleren om kanker beter te bestrijden, worden immuuntherapieën genoemd.

Andere soorten therapeutische antilichamen interfereren met signaalroutes die tumorgroei bevorderen, zoals trastuzumab (Herceptin). Of ze kunnen kankercellen ertoe aanzetten zichzelf te vernietigen, zoals rituximab (Rituxan). In andere gevallen kunnen ze worden gekoppeld aan een giftige stof, die kan helpen de kankercellen te vernietigen. Het medicijn ado-trastuzumab-emtansine (Kadcyla) werkt bijvoorbeeld op deze manier. Er bestaan ​​ook andere soorten therapeutische antilichamen.

Immuunceltherapie is een ander belangrijk gebied van biologische kankertherapie in ontwikkeling. Dit omvat het verzamelen van enkele immuuncellen van een individu, deze op de een of andere manier aanpassen en ze vervolgens opnieuw injecteren. Hierdoor kunnen de immuuncellen van de persoon de tumor beter aanvallen. Tumor-infiltrerende lymfocytentherapie en CAR-T-celtherapie vallen beide in deze categorie.

Een andere belangrijke klasse van biologische geneesmiddelen omvat eiwitten die in een laboratorium zijn gemaakt. Er worden bijvoorbeeld verschillende immuunmoleculen (verschillende soorten interferonen en interleukines) gebruikt voor meerdere soorten kanker.

Biologie bij zeldzame genetische ziekten

Biologische therapie is ook erg belangrijk bij de behandeling van zeldzame genetische ziekten. Dit zal in de toekomst waarschijnlijk alleen maar belangrijker worden naarmate er steeds meer genetische therapieën beschikbaar komen. Sommige biologische therapieën om zeldzame ziekten te behandelen omvatten bijvoorbeeld enzymvervangende therapie voor de ziekte van Gaucher, bloedstollingsfactoren voor hemofilie of immunoglobulinen voor mensen met bepaalde genetische immuunstoornissen.

Stamceltransplantaties, die worden gebruikt om vele soorten zeldzame genetische ziekten te behandelen, waaronder sikkelcelziekte, zijn ook een soort biologische therapie. Onderzoekers blijven ook RNA-therapieën en gentherapieën ontwikkelen die uiteindelijk kunnen worden gebruikt om veel zeldzame ziekten te genezen.

Mogelijke bijwerkingen

Mogelijke bijwerkingen van biologische geneesmiddelen variëren op basis van de specifieke biologische therapie die erbij betrokken is. In sommige gevallen zijn deze bijwerkingen vrij mild, zoals huiduitslag. Enkele andere vaak voorkomende bijwerkingen zijn onder meer luchtweginfecties, griepachtige reacties of roodheid op de injectieplaats.

Er zijn echter ook ernstigere bijwerkingen mogelijk, zoals een ernstige allergische reactie. Er zijn enkele specifieke potentiële bijwerkingen van biologische therapieën die zich richten op verschillende delen van het immuunsysteem, met name bij veel van deze behandelingen is er een risico op immunosuppressie. Dat betekent dat een deel van uw immuunsysteem niet kan reageren om infecties te bestrijden zoals het normaal zou doen. Hierdoor kunt u vatbaarder worden voor bepaalde soorten infecties. In sommige gevallen lopen ze het risico om slapende infecties te reactiveren die anders niet noodzakelijkerwijs een probleem zouden opleveren, zoals tuberculose.

Bepaalde biologische therapieën die gericht zijn op het immuunsysteem kunnen ook het risico op bepaalde kankers verhogen, maar dit geldt niet voor alle biologische therapieën. Het risico is ook mogelijk maar klein of niet aanwezig in een medicijn dat anders veel potentiële voordelen biedt. Praat met uw zorgverlener om er zeker van te zijn dat u een beslissing neemt die voor u logisch is. Risico's worden over het algemeen beter begrepen voor biologische therapieën die al een tijdje bestaan ​​in vergelijking met nieuwere behandelingen. Uw arts kan u een beter idee geven van de mogelijke bijwerkingen van een bepaalde biologische therapie in uw situatie.

Zijn biologische geneesmiddelen veilig te gebruiken tijdens zwangerschap en borstvoeding?

De meeste biologische therapieën zijn niet onderzocht bij zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven, maar we weten dat specifieke biologische behandelingen gevaarlijk kunnen zijn voor een foetus of een zuigeling. Het kan echter ook een risico zijn om een ​​biologische behandeling te stoppen als u er al een gebruikt. Praat met uw arts over uw specifieke situatie en de algemene risico's en voordelen. Als u een biologische therapie volgt en erachter komt dat u zwanger bent, stop dan niet meteen met het gebruik ervan. Bel in plaats daarvan het kantoor van uw arts en vertel hem de situatie.

Alvorens te nemen

Zoals altijd zal uw arts een grondige medische geschiedenis en klinisch onderzoek willen doen voordat hij een biologische therapie voorschrijft. Dit zal uw arts helpen ervoor te zorgen dat de mogelijke voordelen van de behandeling opwegen tegen de mogelijke risico's. In sommige gevallen moet uw arts ervoor zorgen dat u bepaalde risicofactoren niet heeft voordat u met een biologisch geneesmiddel begint. Mensen met bepaalde medische aandoeningen kunnen mogelijk geen biologische behandelingen krijgen. Of misschien moet u een screeningstest voor tuberculose of een screeningstest voor hepatitis ondergaan. Maar dit is niet nodig voor elk type biologische therapie. Uw arts zal u laten weten welke screeningstests voor u zinvol kunnen zijn.

Over het algemeen mag u bepaalde soorten vaccins (die welke levende virale componenten bevatten) niet krijgen terwijl u biologische geneesmiddelen gebruikt die uw immuunsysteem beïnvloeden en waardoor u meer kans hebt op infecties. Het kan dus zijn dat u enkele van deze vaccins moet krijgen voordat u met de therapie begint.

Kunnen biologische geneesmiddelen worden gebruikt met andere niet-biologische therapieën?

Ja, meestal. Biologische behandelingen worden vaak naast oudere niet-biologische therapieën gebruikt. Iemand met reumatoïde artritis kan bijvoorbeeld nog steeds methotrexaat blijven gebruiken terwijl een aanvullende biologische behandeling wordt toegevoegd. In andere gevallen zal de biologische behandeling de plaats innemen van eerdere niet-biologische therapieën. Het hangt af van uw specifieke situatie.

Hoe worden biologische geneesmiddelen toegediend?

Dit varieert op basis van het specifieke biologische product. Momenteel kunnen de meeste biologische geneesmiddelen niet via de mond worden ingenomen, hoewel farmaceutische bedrijven werken aan de ontwikkeling van orale therapieën.

Over het algemeen worden biologische geneesmiddelen toegediend als injecties of als infusen. U kunt uzelf misschien een onderhuidse injectie toedienen, of u wilt de hulp van een familielid.

Biologische therapieën zijn gevoelig voor warmte en licht, dus volg zorgvuldig alle voorbereidingsinstructies van uw arts.

Intraveneuze infusies worden via een ader toegediend. Deze duren meestal langer, misschien een paar uur. Deze worden meestal gegeven in een medisch kantoor.

In sommige gevallen is slechts één behandeling nodig. In andere gevallen zal de biologische behandeling in de loop van de tijd met regelmatige tussenpozen moeten worden ingenomen.

Hoe snel werken biologische geneesmiddelen?

Hoe snel een biologisch medicijn werkt, hangt af van de specifieke therapie. Een insuline-injectie begint bijvoorbeeld bijna onmiddellijk te werken. Maar voor zoiets als een biologische therapie voor reumatoïde artritis of psoriasis, merkt u misschien een paar weken of zelfs een maand of langer geen verbeteringen. Vraag uw arts wat u in uw specifieke situatie kunt verwachten.

Wat zijn Biosimilars?

Vanwege de manier waarop biologische producten worden vervaardigd, is het voor concurrerende bedrijven moeilijk om producten te produceren die exact gelijkwaardig zijn aan de biologische therapieën die eerst werden ontwikkeld. In tegenstelling tot oudere geneesmiddelen met chemische verbindingen, hebben de meeste biologische geneesmiddelen geen strikt gedefinieerde generieke equivalenten. De FDA definieert generieke geneesmiddelen als met precies hetzelfde actieve ingrediënt als een merkgeneesmiddel. Niet alleen dat, maar ze zijn ook bio-equivalent, dat wil zeggen dat ze dezelfde doseringsvorm, sterkte, kwaliteit en prestatie hebben.

In plaats daarvan hebben biologische geneesmiddelen zoiets als "biosimilars", die in 2009 bij wet zijn gedefinieerd. Deze behandelingen zijn goedgekeurd door de FDA omdat ze geen klinisch betekenisvolle verschillen hebben met het oorspronkelijke merkgeneesmiddel. Ze zouden op dezelfde manier moeten werken als het referentieproduct, en ze zouden net zo veilig en even effectief moeten zijn. Biosimilars zijn over het algemeen minder duur dan het originele product, maar farmaceutische bedrijven hebben gelobbyd tegen het gebruik ervan en beweren dat er geen bewijs van veiligheid is. en gelijkwaardigheid.

Als er een biosimilar beschikbaar is, overleg dan met uw arts of dit de beste optie voor u is. Het is ook logisch om ervoor te zorgen dat de FDA de biosimilar heeft aangewezen als uitwisselbaar met het originele product.