Wanneer worden fase 1 klinische onderzoeken uitgevoerd?

Een fase 1 klinische studie is de eerste fase van drie of vier fasen van onderzoeksstudies om een ​​behandeling op mensen te testen. Het belangrijkste doel van een klinische proef is om te bepalen of een medicijn of procedure veilig is voor menselijk gebruik. Voorafgaand aan fase 1 klinische onderzoeken moet een geneesmiddel uitgebreid worden bestudeerd op ziektecellen in het laboratorium en / of bij proefdieren. De rol van fase 1 klinische onderzoeken bij kanker is de afgelopen jaren echter enorm veranderd, voornamelijk als gevolg van het Human Genome Project (HGP). Het HGP, voltooid in 2003, stelde wetenschappers in staat de sequentie te ontdekken van alle genen die bij mensen worden aangetroffen, wat medische vooruitgang mogelijk maakte bij de diagnose en behandeling van vele ziekten, waaronder kanker. Vóór het HGP waren er vaak klinische proeven voor nieuwe experimentele geneesmiddelen. een "laatste wanhopige" poging, met slechts een kleine kans dat een persoon er baat bij zou hebben. In plaats daarvan kan deelname aan een fase 1 klinische studie een uitstekende (en enige) optie zijn om de levensduur te verlengen.

Bovendien, aangezien veel geneesmiddelen die in deze onderzoeken worden getest, zorgvuldig zijn ontworpen om te interfereren met specifieke doelen bij de progressie en verspreiding van kanker, hebben ze de neiging om minder "riskant" te zijn dan in het verleden. Op dit moment overleven veel mensen kanker vanwege het bestaan ​​van deze experimentele onderzoeken.

Houd er rekening mee dat het doel van klinische onderzoeken is om behandelingen te vinden die ofwel beter werken of minder bijwerkingen hebben dan de medicijnen die momenteel beschikbaar zijn. Alle medicijnen die worden gebruikt om kanker (of welke aandoening dan ook) te behandelen, zijn ooit getest in een klinische proef. En tijdens die proefperiode waren de enige mensen die de vruchten van deze behandelingen konden plukken, degenen die waren ingeschreven in de studiegroep van de klinische proef.

Definitie en doel van fase 1 klinische onderzoeken

Fase 1 klinische onderzoeken moeten worden gedaan om te zien of het een experimenteel medicijn of een behandeling isisveilig.Nadat de behandeling in het laboratorium of op dieren is getest (preklinisch testen genoemd), gaat het een fase 1 klinische proef in waarbij op mensen wordt getest. Het is belangrijk op te merken dat preklinische tests vaak uitgebreid zijn en dat er significante en positieve resultaten moeten worden gevonden om een ​​proef bij mensen goedgekeurd te krijgen.

Kenmerken

Bij klinische fase 1-onderzoeken is slechts een klein aantal mensen betrokken om te bepalen of een medicijn of behandeling veilig is en om de beste dosis van een medicijn te bepalen en hoe het moet worden gegeven (oraal of intraveneus). Meestal wordt een lage dosis medicatie gebruikt, en een groep kan zo worden verdeeld dat sommige mensen een hogere dosis krijgen en anderen een lagere dosis van het medicijn.

Hoewel het primaire doel van deze onderzoeken is om de veiligheid van de behandeling te evalueren, kunnen ze ook vaststellen dat een behandeling gunstig lijkt te werken tegen kanker als de ingeschreven proefpersonen goed reageren op het medicijn (bijvoorbeeld als kanker stabiliseert of in omvang afneemt).

Toezicht houden

Aangezien fase 1-onderzoeken de eerste onderzoeken zijn die op mensen worden getest en dus de grootste risico's met zich meebrengen, worden mensen die aan het onderzoek deelnemen gewoonlijk zeer nauwlettend gevolgd door de onderzoeksonderzoekers. Zo kunnen er regelmatig bloed- en urinemonsters worden afgenomen. Bovendien worden deze onderzoeken vaak uitgevoerd in grote kankercentra (zoals de aangewezen centra van het National Cancer Institute) met oncologen die gespecialiseerd zijn in specifieke kankertypes.

Andere fasen van klinische onderzoeken

Er zijn drie fasen van klinische onderzoeken die moeten worden voltooid voordat een medicijn wordt goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA).veiligaan het einde van een fase 1 klinische studie, kan het verder gaan naar een fase 2 klinische studie, een studie die wordt uitgevoerd om te zien of een behandeling iseffectief​Als een medicijn of behandeling in een fase 1-studie als veilig wordt beschouwd en effectief in een fase 2-studie, gaat het naar een fase 3-klinische studie. Fase 3 klinische onderzoeken hebben een veel grotere onderzoekspopulatie en worden gedaan om te zien of een behandeling niet alleen veilig en effectief is, maar ookwerkt beter of heeft minder bijwerkingendan behandelingen die momenteel beschikbaar zijn.

Fase 1 klinische onderzoeken zijn veranderd

Fase 1 klinische onderzoeken, en wat u mag verwachten als u zich daarvoor inschrijft, zijn de afgelopen jaren aanzienlijk veranderd.

Met de vooruitgang in de precisiegeneeskunde, waardoor de behandeling rekening kan houden met individuele genetische verschillen, is het waarschijnlijk dat fase 1 klinische onderzoeken meer belofte zullen blijven bieden voor individuen in plaats van alleen onderzoeken die worden uitgevoerd om te zien of een medicijn veilig is.

Gerichte kankertherapie, die zich richt op specifieke celafwijkingen en verschilt van standaard chemotherapie, kan een verschil helpen maken vooruwkanker Als je immers een specifieke stap kunt remmen die kanker moet doorlopen om zich te delen (en dus groeien en verspreiden), is er een redelijke kans dat kanker waarvan is aangetoond dat deze afhankelijk is van die stap, zal reageren.

Gerichte medicijnen hebben vaak meer kans om kanker enige tijd onder controle te houden, evenals immunotherapie medicijnen kunnen resulteren in een duurzame langetermijnrespons.

Een voorbeeld: Vitrakvi (Larotrectinib)

Een voorbeeld van een succesvolle fase 1 klinische studie is die van de gerichte therapie Vitrakvi (Larotrectinib), die in 2018 versnelde goedkeuring kreeg van de FDA. Dit medicijn werkt door een stap in de groei van kankers met een bepaalde genetische aandoening te remmen. profiel, in plaats van op enige vorm van kanker (mensen met meer dan 17 soorten kanker werden bestudeerd, zowel volwassenen als kinderen).

In klinische fase 1-onderzoeken die tot goedkeuring leidden, werd het medicijn gegeven aan mensen met vergevorderde kankers die ofwel geen andere behandelingsopties hadden of die vooruitgang hadden geboekt met die opties. Van de deelnemers aan het onderzoek reageerde 75% op het medicijn en velen bleven reageren toen de onderzoeksperiode na negen maanden eindigde. Ter vergelijking: als mensen werden behandeld met chemotherapie (als dat zelfs een optie was), zou de meerderheid hun kanker binnen zes maanden hebben zien vorderen. Er waren zelfs een paar mensen met uitgezaaide of niet-operatieve kanker bij wie de tumorprogressie significant genoeg was om vervolgens een curatieve operatie uit te voeren.

Overweegt een fase 1 klinisch onderzoek

Er zijn een paar redenen waarom iemand zou kunnen overwegen om deel te nemen aan een fase 1 klinische studie. Een daarvan is de hoop medicijnen te verbeteren die in de toekomst anderen met dezelfde ziekte kunnen helpen. Een andere is de hoop dat een nieuw medicijn of procedure die nog niet op mensen is getest, een overlevingskans biedt wanneer andere behandelingen hebben gefaald. De enige manier waarop vooruitgang in de behandeling van kanker, en de daaropvolgende overleving, wordt geboekt, is via menselijke deelname aan klinische onderzoeken. Dat gezegd hebbende, klinische onderzoeken zijn niet voor iedereen weggelegd.

Risico's en voordelen

Het is belangrijk om alle risico's en voordelen van klinische onderzoeken in overweging te nemen als u overweegt om aan een van deze onderzoeken deel te nemen. Het is vaak handig om zowel de voor- als nadelen van de studie op een vel papier te noteren, zodat u uw opties zichtbaar kunt afwegen. Er is geen goede of foute keuze, alleen de keuze die het beste bij u past.

Andere opties voor het ontvangen van experimentele medicijnen

Voor het grootste deel is deelname aan een klinische proef de enige manier waarop u een experimenteel (onderzoeks) medicijn kunt gebruiken. Dat is niet altijd het geval, en sommige mensen komen mogelijk in aanmerking voor medelevend drugsgebruik of uitgebreide toegang tot geneesmiddelen die nog niet zijn goedgekeurd door de FDA. Als u niet in aanmerking komt voor een klinische proef, maar een geneesmiddel voor onderzoek veelbelovend lijkt voor uw specifieke kanker, kan kiezen voor medelevend drugsgebruik.

Bottom Line

Fase 1 klinische onderzoeken zijn de eerste medische onderzoeken waarin een nieuw of nieuw verbeterd medicijn bij mensen wordt getest. Hoewel dit traditioneel angstaanjagend is geweest en heeft geleid tot grappen over het feit dat je een "proefkonijn" bent, kunnen deze eerste onderzoeken op verschillende manieren worden bekeken. Van de ene kant kunnen ze riskant zijn. Het primaire doel van deze onderzoeken is immers om te bepalen of een medicijn veilig is voor mensen (en ook om een ​​idee te krijgen van de beste dosis om te gebruiken).

Maar vanuit een andere invalshoek kunnen de voordelen opwegen tegen de risico's van een fase 1 klinische studie. In veel klinische fase 3-onderzoeken worden geneesmiddelen vergeleken die al zijn bekeken. Voor kankerpatiënten kan de hoop zijn dat een medicijn de overleving verbetert, al is het maar voor een paar maanden. Een nieuw experimenteel medicijn (en mogelijk een nieuwe categorie medicijnen) kan meer helpen dan al het andere dat momenteel beschikbaar is.