Roger Harris / Science Photo Library / Getty Images
Belangrijkste leerpunten
- De FDA keurde Nucala, een medicijn voor ernstige astma, goed voor de behandeling van een groep zeldzame bloedaandoeningen die HES wordt genoemd.
- Dit is de eerste nieuwe behandeling die is goedgekeurd voor HES in meer dan een decennium.
- In een klinische studie kregen 50% minder patiënten die Nucala kregen een HES-aanval in vergelijking met patiënten die een placebo kregen.
Een medicijn dat traditioneel wordt gebruikt om ernstige astma te behandelen, is goedgekeurd voor hypereosinofiele syndromen (HES), waardoor het de eerste medicatie is die is goedgekeurd voor de behandeling van de groep van zeldzame bloedaandoeningen in bijna 14 jaar.
Op 25 september keurde de Food and Drug Administration (FDA) Nucala (mepolizumab) goed voor de behandeling van HES bij mensen van 12 jaar en ouder. Nucala is in het bijzonder geïndiceerd voor degenen die HES gedurende zes maanden of langer hebben ervaren.
Wat zijn hypereosinofiele syndromen?
HES-bloedaandoeningen worden gekenmerkt door hoge niveaus van eosinofielen, dit zijn ziektebestrijdende witte bloedcellen. Volgens de American Academy of Allergy Asthma & Immunology hebben de meeste gezonde mensen minder dan 500 eosinofielen / microliter in hun bloed. Maar mensen met HES hebben doorgaans meer dan 1.500 eosinofielen / microliter in hun bloed zonder identificeerbare oorzaak.
Deze extra eosinofielen kunnen hun weg vinden naar organen zoals de huid, de longen, het hart en het zenuwstelsel, waar ze ontstekingen veroorzaken en uiteindelijk leiden tot orgaanstoornissen.
Symptomen van HES zijn afhankelijk van het aangetaste lichaamsdeel. Als HES uw huid aantast, kunt u symptomen krijgen zoals eczeem en netelroos. Als HES uw longen aantast, kunnen symptomen zijn: hoesten, kortademigheid en piepende ademhaling.
Hoe Nucala kan helpen
In het geval van ernstige astma werkt Nucala door de overmatige vorming van eosinofielen, die luchtwegontsteking veroorzaken, te voorkomen. Het doet dit door zich te binden aan een eiwit dat verantwoordelijk is voor de regulering van eosinofielen, interleukine genaamd (IL-5), dat de binding van IL-5 aan receptoren in het lichaam blokkeert.
Omdat eosinofielen ook worden geassocieerd met HES, vroegen onderzoekers zich af of Nucala zou kunnen helpen. En de resultaten van een onderzoek uit 2019, uitgevoerd door farmaceutisch bedrijf GSK, gaven aan dat dit zou kunnen.
"Mepolizumab [Nucala] wordt verondersteld te werken door de eosinofieleniveaus in het bloed te verlagen, en er zijn aanwijzingen dat het potentieel heeft als een gerichte behandelingsoptie voor een reeks ontstekingsziekten die worden veroorzaakt door verhoogde eosinofielen", zegt Gerald Gleich, MD, allergoloog, immunoloog en HES-expert met de Universiteit van Utah, zei in een verklaring in verband met de studie. "Deze gegevens zijn veelbelovend en zouden hoop moeten bieden voor patiënten die getroffen zijn door deze zeldzame, levensbedreigende aandoening veroorzaakt door eosinofiele ontsteking", voegde hij eraan toe, terwijl hij HES beschreef.
In de gerandomiseerde, dubbelblinde studie kregen 108 deelnemers elke vier weken een injectie met Nucala of een placebo gedurende 32 weken naast de standaardbehandeling. Terwijl 56% van de placebogroep HES-flares kreeg tijdens de 8 maanden durende studie, ervoer slechts 28% van de Nucala-groep flares.
HES wordt meestal behandeld met steroïden of chemotherapie, waarvan de laatste aanzienlijke bijwerkingen kan hebben. Sommige HES-patiënten die met Nucala werden behandeld, meldden slechts milde bijwerkingen, waaronder infectie van de bovenste luchtwegen en pijn in ledematen.
Wat dit voor u betekent
Nucala is mogelijk effectiever en heeft minder bijwerkingen dan de huidige HES-behandelingen. Als u een van deze bloedaandoeningen heeft, overweeg dan om uw arts te vragen naar Nucala.
-side-effects.jpg)