Willie B. Thomas / Getty-afbeeldingen
BIJWERKEN
Op 6 november concludeerde het panel van externe experts van de FDA dat de klinische gegevens de goedkeuring van Biogen's Alzheimer-medicijn, aducanumab, niet ondersteunden. Tien van de elf panelleden stemden dat de door Biogen verstrekte gegevens niet voldoende waren om aan te tonen dat aducanumab de cognitieve achteruitgang bij mensen met de ziekte van Alzheimer zou kunnen vertragen.
Nu moet de FDA bepalen of ze doorgaan met het goedkeuren van het medicijn.
De Food and Drug Administration (FDA) is van plan begin november een expertpanel te ontmoeten om te helpen bepalen of een controversieel medicijn voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer moet worden goedgekeurd voor gebruik door de consument. Het medicijn, bekend als aducanumab, werd vorig jaar bestudeerd in klinische onderzoeken die werden stopgezet. De maker van het medicijn, Biogen, publiceerde later gegevens die suggereerden dat het medicijn feitelijk effectief is in het vertragen van de progressie van de ziekte van Alzheimer.
De commissie van deskundigen komt op 6 november bijeen via een online conferentieplatform, maar achtergrondmateriaal en vooraf opgenomen presentaties zullen volgens de FDA ten minste twee werkdagen van tevoren beschikbaar zijn voor het publiek. De FDA heeft ook een rol ingesteld. waar leden van het publiek kunnen schrijven met gegevens, informatie en meningen. Amit Sachdev, MD, medisch directeur van de afdeling neurologie aan de Michigan State University, zegt tegen Verywell dat het expertpanel "een standaardonderdeel van het goedkeuringsproces" is.
Aducanumab heeft een legendarische geschiedenis. Biogen stopte twee fase 3 klinische onderzoeken voor het medicijn in maart 2019, nadat werd vastgesteld dat het medicijn niet voldeed aan de doelstellingen van de behandeling van de ziekte van Alzheimer. Het bedrijf stopte ook met de ontwikkeling van aducanumab. Maar op 22 oktober 2019 onthulde Biogen dat ze de FDA-goedkeuring van het medicijn hadden aangevraagd.
In een persbericht legde Biogen uit dat het bedrijf de gegevens van het onderzoek opnieuw had geanalyseerd om patiënten op te nemen die het medicijn waren blijven gebruiken na de sluitingsdatum van 26 december 2018 tot en met 21 maart 2019. Eén onderzoek toonde een "Aanzienlijke vermindering van klinische achteruitgang", aldus het bedrijf.
"Patiënten die aducanumab kregen, ondervonden aanzienlijke voordelen op het gebied van cognitie en functie zoals geheugen, oriëntatie en taal", vervolgde de aankondiging. "Patiënten ondervonden ook voordelen bij dagelijkse activiteiten, waaronder het voeren van persoonlijke financiën, het uitvoeren van huishoudelijke taken zoals schoonmaken, winkelen en de was doen, en zelfstandig het huis uit reizen."
Biogen zei in november 2019 ook dat het bedrijf niet verplicht zou moeten zijn om nog een proef te doen.
Het medicijn heeft gemengde reacties gekregen van de medische gemeenschap en de Alzheimer-gemeenschap. De Alzheimer's Association zei in een persbericht dat het "aangemoedigd" is dat Biogen de goedkeuring van aducanumab door de FDA zal nastreven, en voegde eraan toe: "Alle behandelingen die momenteel als veilig worden beschouwd, moeten worden voortgezet om hun werkzaamheid te bepalen."
Maar sommigen gingen op sociale media om te zeggen dat de goedkeuring van het medicijn overhaast voelt.
Volgens de Alzheimer's Association hebben meer dan 5 miljoen Amerikanen de ziekte van Alzheimer. De ziekte is de zesde belangrijkste doodsoorzaak in de VS en er is momenteel geen medische behandeling om de ontwikkeling ervan te stoppen. Indien goedgekeurd, zou aducanumab worden de eerste therapie die is toegestaan om de achteruitgang van de ziekte van Alzheimer te vertragen.
Wat dit voor u betekent
Als aducanumab wordt goedgekeurd, kan het de progressie van symptomen bij mensen met de ziekte van Alzheimer helpen vertragen. Als u een geliefde heeft met de ziekte, vraag dan uw arts of het medicijn voor hem of haar geschikt is, als het beschikbaar komt voor gebruik door de consument.
Aducanumab Basics
Aducanumab is een monoklonaal antilichaam, wat betekent dat het een in het laboratorium gemaakte versie van een antilichaam is. Een antilichaam is een eiwitbestanddeel van het immuunsysteem dat in het bloed circuleert. Antilichamen herkennen lichaamsvreemde stoffen en neutraliseren deze.
Aducanumab, dat wordt toegediend via IV, bindt selectief aan geselecteerde amyloïde eiwitten. Bij de ziekte van Alzheimer klonteren abnormale niveaus van bepaalde amyloïde eiwitten samen om plaques te vormen die zich verzamelen tussen neuronen en de celfunctie verstoren. zijn progressie.
In één klinische studie vertoonde aducanumab een substantiële vermindering van amyloïde plaques.
“Deze bevinding was robuust en onbetwistbaar; plaques waren duidelijk afgenomen in alle onderzochte corticale hersenregio's, ”aldus een rapport gepubliceerd inThe Lancet"Klinische effecten, beoordeeld met behulp van vier klinische schalen na zes en twaalf maanden behandeling, waren echter veel minder zeker." Toch zegt het rapport: "Deze vroege studie toonde aan dat aducanumab een robuuste amyloïde plaque-buster is."
Wat denken experts?
Over het algemeen zijn ze enthousiast over de mogelijkheid om het medicijn aan patiënten aan te bieden. "Sommige mensen zullen er baat bij hebben", zegt Sachdev.
Scott Kaiser, MD, een geriater en directeur van Geriatric Cognitive Health for Pacific Neuroscience Institute in Providence Saint John’s Health Center in Californië, vertelt Verywell dat het medicijn 'erg opwindend' is.
"Therapieën om de ziekte van Alzheimer aan te pakken, waren ongrijpbaar", zegt hij. "Er is momenteel geen zinvolle ziektemodificerende farmaceutische therapie. Het feit dat er iets is dat voordeel kan bieden, is een enorme prestatie. Als iemand die elke dag voor patiënten met dementie zorgt, is dat een belangrijke factor in het leven van mensen als je de progressie van de symptomen zou kunnen vertragen en de onafhankelijkheid van mensen voor een langere tijd zou kunnen behouden. ''
Als aducanumab wordt goedgekeurd, "biedt het hoop aan patiënten en families waar er maar heel weinig opties zijn", zegt Kaiser. Kaiser geeft toe dat het 'ongebruikelijk' is dat een bedrijf een besluit wijzigt om een proces stop te zetten. Maar, voegt hij eraan toe, "als je naar het bewijs kijkt, lijkt het vrij duidelijk dat er voordelen zijn." De grote vraag, zegt Kaiser, is of er meer onderzoek moet worden gedaan om te bepalen of het medicijn veilig is. "Dat is de taak van deze commissie", zegt hij.
Hoewel het medicijn veelbelovend is, wijst Sachdev erop dat "er bezorgdheid bestaat dat het medicijn te laat in het ziekteproces werkt".
Hoewel Sachdev zegt dat de hoopvolle aducanumab in de toekomst sommige Alzheimerpatiënten kan helpen, benadrukt hij ook het belang van gezond leven. “Sierlijk ouder worden gaat vaak gepaard met geheugenverlies. Het is moeilijk om te weten wie er problemen zal krijgen met dagelijkse activiteiten en wie niet, ”zegt hij. “Voor de meeste mensen is een nieuw medicijn niet het juiste antwoord. De beste aanpak is om een gezond brein te koesteren door een gezond lichaam te koesteren. "
