Myelodysplastisch syndroom, of MDS, omvat een verscheidenheid aan verschillende aandoeningen die de werking van het beenmerg beïnvloeden.Beenmerg maakt nieuwe rode bloedcellen, witte bloedcellen en bloedplaatjes voor stolling, dus een slechte beenmergfunctie kan leiden tot bloedarmoede, een laag celgetal en andere problemen.
De belangrijkste problemen met MDS zijn a) deze lage aantallen en alle gerelateerde problemen, en b) het potentieel van MDS om te evolueren naar kanker - acute myeloïde leukemie of AML.
Verschillende soorten MDS worden heel verschillend behandeld. Niet alle MDS-therapieën zijn geschikt voor elke patiënt met MDS. Opties voor MDS-behandeling omvatten ondersteunende zorg, therapie met lage intensiteit, therapie met hoge intensiteit en / of klinische onderzoeken.
ER Productions Limited / Getty ImagesOverwegingen bij de behandeling
Bij het bespreken van uw MDS-behandelplan met uw arts kunnen de zogenaamde patiëntgerelateerde factoren erg belangrijk zijn. Voorbeelden van patiëntgerelateerde factoren zijn onder meer:
- Hoe u omging met de dagelijkse activiteiten vóór de MDS-diagnose
- Andere medische aandoeningen die u heeft
- Je leeftijd
- De financiële kosten van verschillende behandelingen
- Welke behandelingsrisico's voor u acceptabel zijn
Kenmerken van uw specifieke vorm van MDS zijn ook erg belangrijk. Voorbeelden van specifieke kenmerken en bevindingen zijn onder meer:
- Markers en resultaten van genetisch testen van uw beenmerg, die helpen bij het bepalen van de opties die voor u beschikbaar zijn, de waarschijnlijkheid dat uw MDS zich ontwikkelt tot leukemie en welke resultaten van bepaalde therapieën kunnen worden verwacht.
- Hoe uw MDS het aantal gezonde cellen in uw circulerend bloed beïnvloedt
- Hoe ernstig uw ziekte is in termen van het aantal onvolgroeide "ontploffingscellen" in uw beenmerg
Uw doelen voor wat u uit de behandeling wilt halen, spelen ook een rol in het plan. Voorbeelden van verschillende behandeldoelen zijn onder meer:
- Gewoon om je beter te voelen
- Beperk uw behoefte aan zoveel transfusies
- Verbeter uw bloedarmoede, neutropenie en trombocytopenie
- Behaal een remissie
- Genees uw MDS
Kijk en wacht
Voor patiënten met een MDS met een laag risico, zoals bepaald door het International Prognostic Scoring System, of IPSS, en stabiele complete bloedtellingen (CBC), is observatie en ondersteuning soms de beste benadering van de therapie, indien nodig.
In dat geval moet u worden gecontroleerd op veranderingen in uw beenmerg die op de progressie van de ziekte kunnen duiden. Regelmatige CBC's, evenals beenmergaspiratie en biopsie, kunnen een onderdeel zijn van monitoring.
Ondersteunende zorg
Ondersteunende zorg verwijst naar therapieën die worden gebruikt om de MDS te behandelen en te beheren; deze behandelingen kunnen iemands toestand aanzienlijk verbeteren, maar ze vallen niet echt de cellen aan die de MDS veroorzaken.
Transfusies
Als uw bloedbeeld begint te dalen en u symptomen ervaart, kunt u baat hebben bij een transfusie van rode bloedcellen of bloedplaatjes. De beslissing om een transfusie te krijgen, hangt af van andere medische aandoeningen die u heeft en hoe u zich voelt.
IJzerstapeling en chelatietherapie
Als u elke maand meerdere bloedtransfusies nodig heeft, loopt u mogelijk risico op het ontwikkelen van een aandoening die ijzerstapeling wordt genoemd. Het hoge ijzergehalte in transfusies van rode bloedcellen kan een toename van de ijzervoorraden in uw lichaam veroorzaken. Dergelijke hoge ijzergehaltes kunnen uw organen zelfs beschadigen.
Artsen kunnen ijzerstapeling door meerdere transfusies behandelen en voorkomen met behulp van medicijnen die ijzerchelatoren worden genoemd, waaronder een orale therapie, deferasirox (Exjade) of een infusie genaamd deferoxaminemesylaat (Desferal). Praktijkrichtlijnen van het National Comprehensive Cancer Network, of NCCN, bieden criteria die uw arts kan gebruiken om te beslissen of u ijzerchelatietherapie nodig heeft.
Groeifactoren
Bepaalde mensen met MDS-anemie kunnen baat hebben bij het krijgen van geneesmiddelen tegen groeifactoren die erytropoëtine-stimulerende middelen of eiwitten (ESA's) worden genoemd. Voorbeelden van ESA's zijn epoëtine alfa (Eprex, Procrit of Epogen) of het langerwerkende darbepoëtine alfa (Aranesp). Deze medicijnen worden toegediend als injectie in uw vetweefsel (subcutane injectie). Hoewel deze medicijnen niet voor alle MDS-patiënten nuttig zijn, kunnen ze bij sommigen helpen om bloedtransfusies te voorkomen.
Uw arts kan aanbieden om u te laten beginnen met een koloniestimulerende factor, zoals G-CSF (Neupogen) of GM-CSF (leukine), als uw aantal witte bloedcellen laag wordt als gevolg van uw MDS. Koloniestimulerende factoren helpen uw lichaam te stimuleren om meer ziektebestrijdende witte bloedcellen, neutrofielen genaamd, te produceren. Als uw aantal neutrofielen laag is, loopt u een groter risico op het ontwikkelen van een gevaarlijke infectie. Let op tekenen van infectie of koorts en raadpleeg zo snel mogelijk een zorgverlener als u zich zorgen maakt.
Therapie met lage intensiteit
Therapie met lage intensiteit verwijst naar het gebruik van chemotherapie met lage intensiteit of middelen die bekend staan als biologische responsmodificatoren. Deze behandelingen worden voornamelijk poliklinisch aangeboden, maar voor sommige kan achteraf ondersteunende zorg of incidentele ziekenhuisopname nodig zijn, bijvoorbeeld om een daaruit voortvloeiende infectie te behandelen.
Epigenetische therapie
Een groep medicijnen die hypomethylerende of demethylerende middelen worden genoemd, zijn de nieuwste wapens in de strijd tegen MDS.
Azacitidine (Vidaza) is goedgekeurd door de FDA voor gebruik in alle Frans-Amerikaans-Britse (FAB) classificaties en alle IPSS-risicocategorieën van MDS. Dit medicijn wordt over het algemeen gegeven als een subcutane injectie gedurende 7 dagen op rij, elke 28 dagen gedurende ten minste 4-6 cycli. Studies met azacitidine hebben aangetoond dat ongeveer 50% van de MDS-patiënten met een hoger risico verbeteringen en een verhoogde kwaliteit van leven opmerken Azacitidine veroorzaakt vaak een aanvankelijke daling van het aantal bloedcellen, die mogelijk pas na de eerste één of twee cycli herstelt.
Een ander type hypomethylerend middel dat wordt gebruikt bij de behandeling van MDS is decitabine (Dacogen) Zeer vergelijkbaar in structuur met azacitidine, het is ook door de FDA goedgekeurd voor alle soorten MDS. Het behandelingsregime ging over het algemeen gepaard met toxiciteiten van het lage-intensiteitstype, en daarom wordt het ook als een lage-intensiteitstherapie beschouwd. Decitabine kan intraveneus of subcutaan worden toegediend.
Immunosuppressieve therapie en biologische responsmodificatoren
Bij MDS worden rode bloedcellen, witte bloedcellen en bloedplaatjes gedood of sterven ze voordat ze volwassen genoeg zijn om uit het beenmerg in de bloedbaan te worden afgegeven. In sommige gevallen zijn lymfocyten (een soort witte bloedcel) hiervoor verantwoordelijk. Voor die patiënten kan het effectief zijn om een therapie te gebruiken die het immuunsysteem beïnvloedt.
Niet-chemotherapie, middelen met een lage intensiteit (biologische responsmodificatoren) omvatten anti-thymocytglobuline (ATG), cyclosporine, thalidomide, lenalidomide, antitumor-necrosefactorreceptor-fusie-eiwit en vitamine D-analogen. Al deze hebben ten minste enkele in vroege onderzoeken aangetoond, maar velen hebben meer klinische onderzoeken nodig om de effectiviteit van verschillende soorten MDS te begrijpen.
Mensen met een bepaald type MDS, het 5q-syndroom, waarbij er een genetisch defect is in chromosoom 5, kunnen een reactie hebben op het medicijn lenalidomide (Revlimid). Lenalidomide wordt doorgaans gebruikt bij patiënten met een laag of laag-intermediair IPSS-risico MDS die afhankelijk zijn van transfusie van rode bloedcellen In onderzoeken met lenalidomide hadden veel patiënten verminderde transfusievereisten - bijna 70% zelfs - maar bleef een laag aantal bloedplaatjes en neutrofielen ervaren. De voordelen van het behandelen van MDS met een hoger risico of andere subtypes dan het 5q-syndroom met lenalidomide worden nog bestudeerd.
Therapie met hoge intensiteit
Chemotherapie
Bepaalde patiënten met een hoger risico MDS, of FAB-typen RAEB en RAEB-T, kunnen worden behandeld met intensieve chemotherapie.Deze chemotherapie, van hetzelfde type dat wordt gebruikt bij de behandeling van acute myeloïde leukemie (AML), heeft tot doel de populatie van abnormale cellen in het beenmerg die tot MDS leidt, te vernietigen.
Hoewel chemotherapie bij sommige MDS-patiënten gunstig kan zijn, is het belangrijk om te beseffen dat oudere patiënten met andere medische aandoeningen extra risico's lopen. De mogelijke voordelen van de therapie moeten opwegen tegen de risico's.
Er wordt onderzoek gedaan om de resultaten van intensieve chemotherapie te vergelijken met die van azacitidine of decitabine.
Stamceltransplantatie
Patiënten met IPSS MDS met een hoog risico kunnen mogelijk hun ziekte genezen met allogene stamceltransplantatie. Helaas beperkt het risicovolle karakter van deze procedure het gebruik ervan. In feite kan allogene stamceltransplantatie een behandelingsgerelateerd sterftecijfer tot 30% hebben, daarom wordt deze therapie doorgaans alleen gebruikt bij jongere patiënten die in goede gezondheid verkeren.
Huidige studies onderzoeken de rol van niet-myeloablatieve zogenaamde "mini" transplantaties bij oudere patiënten met MDS. Hoewel dit soort transplantaties traditioneel als minder effectief werd beschouwd dan standaard transplantaties, kan hun verminderde toxiciteit ze een optie maken voor patiënten die anders niet in aanmerking zouden komen.
Overzicht
Vanwege de verschillende soorten MDS en verschillende patiënttypes is er geen eenduidige behandeling. Daarom is het belangrijk voor MDS-patiënten om alle opties met hun zorgteam te bespreken en een therapie te vinden die hen de beste voordelen biedt met de minste hoeveelheid toxiciteit.
Klinische proeven met nieuwere therapieën voor MDS zijn aan de gang, dus houd het in de gaten. Ruxolitinib (Jakafi) wordt bijvoorbeeld onderzocht voor de behandeling van patiënten met MDS met een laag of gemiddeld 1-risico.
.jpg)
